中國(guó)南京、上海和加州普萊森頓2025年9月12日 /美通社/ -- 2025年9月12日，馴鹿生物宣布其自主研發(fā)的全人源靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（Progressive Multiple Sclerosis, PMS）的研究結(jié)果將相繼亮相2025年美國(guó)神經(jīng)學(xué)協(xié)會(huì)（American Neurological Association, ANA）年會(huì)和歐洲多發(fā)性硬化治療與研究委員會(huì)（European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis, ECTRIMS）大會(huì)，分別以壁報(bào)和口頭匯報(bào)的形式進(jìn)行發(fā)布。

會(huì)議名稱：2025年美國(guó)神經(jīng)學(xué)協(xié)會(huì)年會(huì)
報(bào)告類型：壁報(bào)
報(bào)告地點(diǎn)：巴爾的摩，美國(guó)
報(bào)告時(shí)間：2025年9月15日
摘要編號(hào)：M110

會(huì)議名稱：2025年歐洲多發(fā)性硬化治療與研究委員會(huì)大會(huì)
報(bào)告類型：口頭匯報(bào)
報(bào)告地點(diǎn)：巴塞羅那，西班牙
報(bào)告時(shí)間：2025年9月26日
摘要編號(hào)：ECTRIMS25-1626
匯報(bào)人：華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院 秦川教授

本次研究成果基于一項(xiàng)由華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團(tuán)隊(duì)主導(dǎo)的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT，NCT04561557），旨在評(píng)估伊基奧侖賽注射液治療復(fù)發(fā)難治性抗體介導(dǎo)的神經(jīng)系統(tǒng)特發(fā)性炎癥性疾病的療效和安全性。

本研究納入5例進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（PMS）患者，其中包括1例原發(fā)進(jìn)展型MS（PPMS）患者和4例繼發(fā)進(jìn)展型MS（SPMS）患者。

療效

• 平均擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）評(píng)分從基線時(shí)的6.2分改善到最后一次訪問(wèn)時(shí)的5.0分；
• 平均9-HPT時(shí)間從51.3秒(左)和40.9秒(右)分別減少到35.9秒和27.8秒；
• 平均T25-FW時(shí)間從27.3秒減少到15.7秒；
• MRI未發(fā)現(xiàn)任何患者有新的或增大的T1釓增強(qiáng)病變或T2高信號(hào)病變。

安全性

• 五名患者中有四人經(jīng)歷了短暫的一級(jí)CRS；
• 輸注后未觀察到ICANS或其他神經(jīng)毒性反應(yīng)；
• 僅觀察到≥3級(jí)中性粒細(xì)胞減少和淋巴細(xì)胞計(jì)數(shù)下降，沒(méi)有發(fā)生≥3級(jí)貧血或血小板減少癥。

結(jié)論：靶向BCMA CAR-T細(xì)胞在治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥中耐受性良好且療效顯著，具體表現(xiàn)為患者機(jī)體功能明顯改善，腦脊液中寡克隆區(qū)帶（OCBs）及κ游離輕鏈消失。

關(guān)于伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）

伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）是一種針對(duì)B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域?；趪?yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過(guò)全面的體內(nèi)外功能評(píng)價(jià)，伊基奧侖賽注射液具有快速和強(qiáng)勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得深度而持久的緩解。

關(guān)于馴鹿生物

馴鹿生物成立于2017年，是一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售創(chuàng)新細(xì)胞療法的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物為創(chuàng)新基石，并向自身免疫性疾病領(lǐng)域和抗體類藥物拓展，擁有完整的從早期藥物發(fā)現(xiàn)、臨床研發(fā)、注冊(cè)申報(bào)到商業(yè)化的全流程能力。

公司現(xiàn)有10余款處于不同研發(fā)階段的創(chuàng)新藥物品種，其中由馴鹿生物自主研發(fā)的全球首個(gè)全人源CAR-T產(chǎn)品，靶向BCMA的伊基奧侖賽注射液（?？商K®）已于2023年6月獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。此外，該產(chǎn)品也已在中國(guó)澳門獲批上市；在中國(guó)香港、新加坡及沙特阿拉伯的上市申請(qǐng)正處于審評(píng)階段；并在韓國(guó)獲得了孤兒藥資格認(rèn)定。其他國(guó)家的注冊(cè)工作也在穩(wěn)步推進(jìn)中。其前線適應(yīng)癥用于治療2-3線多發(fā)性骨髓瘤（MM)已進(jìn)入III期臨床。此外，伊基奧侖賽注射液在中國(guó)和美國(guó)已獲得多個(gè)自身免疫性疾病的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）許可。同時(shí)，針對(duì)淋巴瘤的雙靶點(diǎn)（CD19/CD22）產(chǎn)品CT120已獲準(zhǔn)進(jìn)入II期臨床。另一款靶向GPRC5D用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的產(chǎn)品IASO118已在中國(guó)獲得IND許可。

除細(xì)胞療法產(chǎn)品外，公司的全人源靶向CD19抗體產(chǎn)品IASO-782，已在中國(guó)和美國(guó)獲得治療多個(gè)自身免疫性疾病的IND許可，同時(shí)仍在探索更多的自身免疫性疾病適應(yīng)癥。

公司先后和海外細(xì)胞治療公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達(dá)成全球商業(yè)拓展授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索新一代細(xì)胞療法產(chǎn)品的開發(fā)。

馴鹿生物依托其強(qiáng)大的管理團(tuán)隊(duì)和執(zhí)行力、創(chuàng)新的產(chǎn)品管線、自有的GMP生產(chǎn)和先進(jìn)的臨床開發(fā)能力，全力以赴為中國(guó)及全球患者帶來(lái)變革性、可及的創(chuàng)新療法和治愈的希望。了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)公司官網(wǎng)：www.iasobio.com或領(lǐng)英賬號(hào)：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。