上海2025年9月12日 /美通社/ -- 阿斯利康宣布長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑偉立瑞^®（英文商品名：Ultomiris^®，通用名：瑞利珠單抗注射液）在中國(guó)正式上市，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者及治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽(yáng)性的成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者^[1]。

隨著瑞利珠單抗在中國(guó)的商業(yè)化上市，將為這些患者提供一種長(zhǎng)效補(bǔ)體抑制劑，有望改善gMG患者的生活質(zhì)量，并有潛力幫助NMOSD患者帶來(lái)零復(fù)發(fā)希望。?

作為長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，瑞利珠單抗可即時(shí)、完全且持續(xù)抑制補(bǔ)體活化。該藥物通過(guò)靶向抑制免疫系統(tǒng)中末端補(bǔ)體C5的激活來(lái)發(fā)揮作用。近期，瑞利珠單抗已在中國(guó)獲批用于治療特定的成人gMG（2025年4月）和NMOSD患者（2025年8月）。

目前我國(guó)已確診的gMG患者約11.3萬(wàn)人^[2]，其中80%的患者為乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性。此外，NMOSD作為一種罕見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，因免疫系統(tǒng)被異常激活對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的健康組織和細(xì)胞進(jìn)行攻擊^[3]，從而破壞患者的視神經(jīng)、脊髓和大腦中的細(xì)胞^[4],[5]。大約四分之三的NMOSD患者會(huì)產(chǎn)生與特定蛋白質(zhì)AQP4結(jié)合的抗體，呈現(xiàn)為抗AQP4抗體陽(yáng)性^[14],[5]。

歐洲科學(xué)院院士(MAE)，天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院神經(jīng)科、北京天壇醫(yī)院神經(jīng)免疫科主任施福東教授表示："gMG嚴(yán)重影響患者，需要盡早啟動(dòng)并長(zhǎng)期維持治療。CHAMPION-MG研究的患者自評(píng)報(bào)告和醫(yī)生提供的報(bào)告均顯示瑞利珠單抗展現(xiàn)出快速且持續(xù)的改善。每八周一次的給藥方式有可能成為更便捷的治療選擇。"

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師全超教授表示："NMOSD難以預(yù)測(cè)的多次復(fù)發(fā)會(huì)導(dǎo)致不可逆的殘疾，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。其臨床治療應(yīng)注重緩解期預(yù)防復(fù)發(fā)，急性期快速控制癥狀，最大程度減少殘疾累積。作為長(zhǎng)效補(bǔ)體抑制劑，瑞利珠單抗可精準(zhǔn)靶向補(bǔ)體，實(shí)現(xiàn)持續(xù)獲益。每8周一次的給藥頻率為中國(guó)患者提供了更便捷的診療體驗(yàn)，有望幫助患者重返零復(fù)發(fā)的生活。"

阿斯利康中國(guó)副總裁，罕見(jiàn)病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清表示："作為全球創(chuàng)新藥研發(fā)的領(lǐng)航者，阿斯利康持續(xù)聚焦中國(guó)患者未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求，并為他們帶來(lái)更多治療選擇。今天，很高興看到瑞利珠單抗在連續(xù)獲批兩項(xiàng)適應(yīng)癥后，快速迎來(lái)商業(yè)上市，有望為身患gMG、NMOSD的罕見(jiàn)病患者帶來(lái)改變生命的創(chuàng)新治療方案。展望未來(lái)，我們期待補(bǔ)體治療能加速延伸至更多罕見(jiàn)病領(lǐng)域，為更多患者提供針對(duì)性方案。同時(shí)，我們將協(xié)同多方建立罕見(jiàn)病生態(tài)保障，助力中國(guó)的罕見(jiàn)病患者實(shí)現(xiàn)‘病有所醫(yī)、藥有所保、生活有質(zhì)量'的愿景。"

在CHAMPION-MG臨床研究中，瑞利珠單抗的安全性與安慰劑相當(dāng)，其長(zhǎng)期觀察到的結(jié)果與III期研究結(jié)果一致。接受瑞利珠單抗治療的患者中最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是惡心、頭痛和腹瀉?^[6]。在CHAMPION-NMOSD試驗(yàn)中，最常見(jiàn)的不良事件（AEs）包括COVID-19感染、頭痛、背痛、關(guān)節(jié)痛和尿路感染?。總體而言，瑞利珠單抗的安全性和耐受性與既往臨床研究及真實(shí)世界實(shí)踐一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)^[7]。

聲明：本文涉及未在中國(guó)獲批的產(chǎn)品或者適應(yīng)癥，阿斯利康不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥物使用。

關(guān)于全身型重癥肌無(wú)力

全身型重癥肌無(wú)力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一種罕見(jiàn)的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為肌肉功能喪失、骨骼肌波動(dòng)性無(wú)力及嚴(yán)重衰弱^[2]。

80% gMG患者為抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性，這意味著他們會(huì)產(chǎn)生特異性抗體（抗AChR），這些抗體會(huì)結(jié)合到神經(jīng)肌肉接點(diǎn)（NMJ）的信號(hào)受體，即神經(jīng)細(xì)胞和它們控制的肌肉之間的連接點(diǎn)。這種結(jié)合激活了補(bǔ)體系統(tǒng)，導(dǎo)致補(bǔ)體的過(guò)度激活，生成膜攻擊復(fù)合物在NMJ打孔，引起肌膜裂解和運(yùn)動(dòng)終板連接褶皺梳理減少，肌膜形態(tài)簡(jiǎn)化，扁平化，從而導(dǎo)致NMJ的損傷，引起肌肉的無(wú)力，同時(shí)引起炎癥反應(yīng)并破壞大腦與肌肉之間的正常通信^[8-10]。 

gMG在任何年齡段均可發(fā)病，女性多發(fā)于40歲前，男性多發(fā)于60歲后^[11]。初期癥狀可能包括言語(yǔ)模糊、復(fù)視、眼瞼下垂和平衡缺失；這些癥狀或伴隨疾病進(jìn)展加劇為吞咽障礙、窒息、極度疲勞和呼吸衰竭^[12-13]。

關(guān)于視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病

視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病是一種罕見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，因免疫系統(tǒng)被異常激活對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的健康組織和細(xì)胞進(jìn)行攻擊^[3]。大約四分之三的NMOSD患者會(huì)產(chǎn)生與特定蛋白質(zhì)AQP4結(jié)合的抗體，呈現(xiàn)為抗AQP4抗體陽(yáng)性^[14],[5]。補(bǔ)體系統(tǒng)是免疫系統(tǒng)的一部分，對(duì)人體抵御感染至關(guān)重要，而這種特定的結(jié)合導(dǎo)致補(bǔ)體系統(tǒng)被異常激活，從而破壞視神經(jīng)、脊髓和大腦中的細(xì)胞^[4],[5]。

NMOSD常見(jiàn)于女性，一般在 30 多歲開(kāi)始發(fā)病。男性和兒童均可能發(fā)病，但人群更為罕見(jiàn)^[15-18]。NMOSD 患者可能會(huì)出現(xiàn)視力問(wèn)題、劇烈疼痛、膀胱或腸道功能喪失、皮膚感覺(jué)異常（例如刺痛或?qū)帷⒗涿舾校?，以及影響協(xié)調(diào)功能或運(yùn)動(dòng)能力^[19]。大多數(shù) NMOSD 患者都會(huì)經(jīng)歷數(shù)次復(fù)發(fā)。每次復(fù)發(fā)可導(dǎo)致殘疾加重，包括視力喪失、癱瘓，甚至過(guò)早死亡^[4],[19]。NMOSD 有別于多發(fā)硬化等其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病^[3]。NMOSD確診過(guò)程不僅漫長(zhǎng)，還容易出現(xiàn)誤診情況^[20]。

關(guān)于偉立瑞®

作為長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，偉立瑞^®（瑞利珠單抗）可實(shí)現(xiàn)即時(shí)、完全且持續(xù)的補(bǔ)體抑制。該藥物通過(guò)抑制人體免疫系統(tǒng)中末端補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)中的C5激活來(lái)發(fā)揮作用。當(dāng)補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)被異常激活時(shí)，會(huì)導(dǎo)致機(jī)體攻擊自身健康細(xì)胞。成人患者需先接受誘導(dǎo)劑量給藥，隨后每8周靜脈輸注一次；兒童患者則根據(jù)體重調(diào)整給藥頻率，每4周或8周輸注一次。

瑞利珠單抗已在美國(guó)、歐盟、日本和其他國(guó)家及地區(qū)獲批用于治療特定的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的成人及兒童患者。

瑞利珠單抗在美國(guó)、歐盟、日本和其他國(guó)家或地區(qū)獲批用于治療特定的非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）成人患者，以及在美國(guó)、歐盟及其他國(guó)家獲批用于治療特定患有PNH的兒童。

瑞利珠單抗在美國(guó)、歐盟、日本、中國(guó)和其他國(guó)家或地區(qū)獲批用于治療特定的全身型重癥肌無(wú)力（gMG）成人患者。

此外，瑞利珠單抗已在美國(guó)、歐盟、日本、中國(guó)和其他國(guó)家或地區(qū)獲批用于治療特定的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）成人患者。

作為全面開(kāi)發(fā)計(jì)劃的一部分，瑞利珠單抗也正被評(píng)估用于治療其他適應(yīng)癥。

關(guān)于瑞頌制藥

作為阿斯利康罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)子公司，瑞頌制藥致力于為罕見(jiàn)病患者及其家庭研發(fā)并提供改變生命的藥物。三十多年前，瑞頌制藥首次引領(lǐng)將補(bǔ)體系統(tǒng)的復(fù)雜生物學(xué)轉(zhuǎn)化為變革性藥物，并在具有重大未滿(mǎn)足需求的疾病領(lǐng)域，持續(xù)開(kāi)展豐富的研發(fā)創(chuàng)新。依托阿斯利康的全球資源，瑞頌制藥不斷擴(kuò)展業(yè)務(wù)版圖，為全球更多罕見(jiàn)病患者提供服務(wù)。瑞頌制藥的總部位于美國(guó)波士頓。

關(guān)于阿斯利康

阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科學(xué)至上的全球生物制藥企業(yè)，專(zhuān)注于研發(fā)、生產(chǎn)及營(yíng)銷(xiāo)處方類(lèi)藥品，重點(diǎn)關(guān)注腫瘤、罕見(jiàn)病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內(nèi)的生物制藥等領(lǐng)域。阿斯利康全球總部位于英國(guó)劍橋，業(yè)務(wù)遍布超過(guò)125個(gè)國(guó)家，創(chuàng)新藥物惠及全球數(shù)百萬(wàn)患者。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.astrazeneca.com。

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