上海2025年12月10日 /美通社/ -- 中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)博優(yōu)維®（那米司特）用于治療成人進(jìn)展性肺纖維化（PPF），這是五年多來首個(gè)獲批的PPF治療新療法，對(duì)數(shù)百萬受這種危及生命的肺部疾病影響的患者而言，無疑是一項(xiàng)突破。[4]此次獲批是基于迄今為止規(guī)模最大的PPF臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，為面臨治療選擇有限和肺功能持續(xù)下降的患者帶來了新希望。那米司特是唯一一款獲批用于該適應(yīng)癥的選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑，同時(shí)具有免疫調(diào)節(jié)、血管保護(hù)和抗纖維化作用。[6],[7] 值得一提的是，此次獲批早于歐美日，充分展現(xiàn)了以患者為中心的"中國速度"。這得益于勃林格殷格翰將中國全面納入早期研究的"中國關(guān)鍵"戰(zhàn)略以及與中國藥物監(jiān)管部門的緊密合作。該適應(yīng)癥率先在中國獲批，將為中國肺纖維化患者帶來廣泛福祉。
北京協(xié)和醫(yī)院呼吸與危重癥醫(yī)學(xué)科主任醫(yī)師徐作軍教授表示："PPF可能導(dǎo)致肺功能持續(xù)下降，嚴(yán)重威脅患者生命。目前PPF的治療選擇非常有限，亟需改善這些患者的生存時(shí)間和生活質(zhì)量。令人欣慰的是，那米司特在III期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出令人鼓舞的結(jié)果，在顯著延緩肺功能的下降的同時(shí)，表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。這將有助于提高患者長(zhǎng)期治療的依從性，并為患者帶來新的希望。"
PPF影響全球多達(dá)560萬人，可能發(fā)生于患有類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎或系統(tǒng)性硬化癥等基礎(chǔ)疾病的人群中。環(huán)境暴露于石棉、二氧化硅或其他毒素也可能導(dǎo)致PPF。[1],[8],[9]隨著PPF病程的進(jìn)展，患者的日?；顒?dòng)變得越來越困難，死亡風(fēng)險(xiǎn)也隨之增加。[2],[8],[10]然而令人遺憾的是，PPF患者常常延誤或停止治療，導(dǎo)致疾病持續(xù)進(jìn)展，癥狀加重，生活質(zhì)量下降。[11],[12]
勃林格殷格翰執(zhí)行董事會(huì)主席兼人用藥品業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人Shashank Deshpande表示："首次，PPF患者將能夠獲得一種全新的治療選擇，以應(yīng)對(duì)這種進(jìn)展性且危及生命的疾病——這在創(chuàng)新匱乏的領(lǐng)域是一項(xiàng)重大進(jìn)展。此次中國首個(gè)獲批對(duì)PPF患者群體而言是一個(gè)重要的里程碑，但我們正不懈努力，確保世界各地的患者都能盡快受益于博優(yōu)維®。"
此次獲批基于關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)FIBRONEER?-ILD的研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，那米司特達(dá)到其主要終點(diǎn)，即與安慰劑組相比，第52周時(shí)用力肺活量 (FVC) [mL]較基線的絕對(duì)變化值。[7]FVC是衡量肺功能的關(guān)鍵指標(biāo)，研究結(jié)果表明該藥物能有效延緩PPF患者的肺功能下降。[7]此外，那米司特還展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，停藥率低，且無需進(jìn)行肝功能監(jiān)測(cè)。[7]FIBRONEER?-ILD臨床研究還顯示，那米司特能提高患者的生存率，死亡風(fēng)險(xiǎn)呈現(xiàn)名義顯著降低。[4]
中國首個(gè)硬皮病患者組織——成都紫貝殼公益服務(wù)中心創(chuàng)始人鄭嬡表示："我深切理解PPF患者在日常生活中面臨的巨大挑戰(zhàn)。我們長(zhǎng)久以來一直期盼能夠解決現(xiàn)有治療選擇相關(guān)挑戰(zhàn)的進(jìn)展。那米司特獲批用于治療PPF為患者帶來了新希望，也體現(xiàn)了解決PPF患者長(zhǎng)期面臨挑戰(zhàn)的迫切需要。"
此次那米司特在中國獲批用于治療PPF，距離其在華獲批用于治療IPF僅過去七周。
