• 武田制藥是食欲素科學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，按計(jì)劃從2025財(cái)年開(kāi)始在全球范圍內(nèi)遞交新藥上市申請(qǐng)
• 根據(jù)大會(huì)上四項(xiàng)口頭報(bào)告，食欲素3期關(guān)鍵研究中1型發(fā)作性睡病癥狀均顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的改善，有望開(kāi)啟治療新時(shí)代
• Oveporexton的總體耐受性良好，安全性特征與既往臨床研究一致

上海2025年9月8日 /美通社/ -- 在新加坡舉行的2025 年世界睡眠大會(huì)期間，武田制藥（ TSE：4502/NYSE：TAK ） 在當(dāng)?shù)貢r(shí)間下午 3：15 開(kāi)始的多項(xiàng)口頭報(bào)告中，公布了Oveporexton（TAK-861）^[1]的兩項(xiàng)全球 3期雙盲、安慰劑對(duì)照研究數(shù)據(jù)。Oveporexton 是一種用于治療1 型發(fā)作性睡病（NT1）的潛在同類(lèi)首創(chuàng)的在研口服選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動(dòng)劑。

FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）研究均達(dá)到了所有主要和次要終點(diǎn)。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，1型發(fā)作性睡病的廣泛癥狀均獲得統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善，在第12周時(shí)，所有劑量組（1 mg每日兩次/ 2 mg每日兩次）的p值均<0.001。迄今為止，Oveporexton總體耐受性良好，安全性特征在各項(xiàng)臨床研究中表現(xiàn)一致。未報(bào)告與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。最常見(jiàn)的不良事件為失眠、尿急和尿頻。

1 型發(fā)作性睡病是一種由大腦中食欲素神經(jīng)元缺失引起的慢性、罕見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病，會(huì)導(dǎo)致一系列生理功能受損，并可能?chē)?yán)重影響生活的各個(gè)方面。目前，現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療只能改善部分癥狀。Oveporexton作為一種食欲素激動(dòng)劑，旨在通過(guò)靶向潛在的食欲素缺乏來(lái)全面解決1 型發(fā)作性睡病的廣泛臨床癥狀。 

"1型發(fā)作性睡病表現(xiàn)為日間過(guò)度思睡和猝倒等癥狀。我們的研究顯示，其病因系食欲素缺乏。" FirstLight 3期研究的主要研究者及大會(huì)報(bào)告者之一Emmanuel Mignot 博士（M.D., Ph.D）表示，武田制藥在臨床研究中針對(duì)食欲素2型受體的相關(guān)工作，為Oveporexton的3期研究帶來(lái)了積極結(jié)果，有望成為第一個(gè)^[*]靶向1型發(fā)作性睡病潛在病因的食欲素療法，變革當(dāng)前治療模式。

Oveporexton由武田制藥實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)。Oveporexton 3期臨床研究是針對(duì)1型發(fā)作性睡病的最大、最全面的臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目之一，涵蓋19個(gè)國(guó)家的273名患者，在12周內(nèi)評(píng)估了14項(xiàng)主要和次要終點(diǎn)。超過(guò)95%的受試者已進(jìn)入長(zhǎng)期擴(kuò)展研究。

世界睡眠大會(huì)的口頭報(bào)告包括客觀的和患者報(bào)告的覺(jué)醒、猝倒、癥狀嚴(yán)重程度和生活質(zhì)量指標(biāo)的數(shù)據(jù)，包括^{[2],[3],[4],[5]} ：

• 覺(jué)醒：與安慰劑相比，Oveporexton改善了日間過(guò)度思睡，第12周時(shí)各治療劑量組的清醒維持實(shí)驗(yàn)（MWT）平均睡眠潛伏期和Epworth思睡量表（ESS）評(píng)分較基線顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善。大多數(shù)接受2/2 mg劑量治療的受試者在MWT中的覺(jué)醒達(dá)到了正常范圍（≥20分鐘），近85%的受試者ESS評(píng)分與健康個(gè)體相當(dāng)（≤10）。
• 猝倒：與安慰劑相比，Oveporexton在12周內(nèi)顯著降低每周猝倒發(fā)生率（較基線變化百分比的中位數(shù)超過(guò)80%）。與安慰劑相比，中位無(wú)猝倒天數(shù)從基線時(shí)的每周0天提高至第12周時(shí)的每周4-5天。猝倒是1型發(fā)作性睡病的典型癥狀，表現(xiàn)為強(qiáng)烈情緒誘發(fā)的肌張力突然喪失。
• 癥狀嚴(yán)重程度：與安慰劑相比，Oveporexton顯著降低發(fā)作性睡病嚴(yán)重程度量表（NSS-CT）總評(píng)分，其較基線的變化具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性，各劑量組中超過(guò)70%的受試者報(bào)告嚴(yán)重程度等級(jí)達(dá)到了最低水平（輕度；評(píng)分0-14）。根據(jù)患者總體印象-變化量表（PGI-C）自評(píng)結(jié)果，Oveporexton使發(fā)作性睡病總體癥狀呈現(xiàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，幾乎所有接受治療的受試者（97%）均報(bào)告總體癥狀改善。
• 生活質(zhì)量 ：根據(jù)36項(xiàng)健康調(diào)查簡(jiǎn)表（SF-36）的評(píng)估結(jié)果，Oveporexton在生活質(zhì)量指標(biāo)上表現(xiàn)出顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。探索性終點(diǎn)（包括歐洲五維健康量表五級(jí)水平版本[EQ-5D-5L]）的顯著改善，更進(jìn)一步支持了這些結(jié)果。
• 安全性特征：在這兩項(xiàng)研究中，Oveporexton總體耐受性良好。未觀察到與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。結(jié)果與我們既往臨床研究的經(jīng)驗(yàn)一致，最常見(jiàn)的不良事件為失眠、尿急和尿頻。大多數(shù)不良事件為輕度至中度。

武田制藥研發(fā)神經(jīng)科學(xué)治療領(lǐng)域及開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人Sarah Sheikh博士（M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP）表示：" 我們正憑借武田制藥在食欲素科學(xué)和開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位，與衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，旨在盡早為1型發(fā)作性睡病患者提供治療。很高興能在世界睡眠大會(huì)上分享這項(xiàng)具有變革意義的研究結(jié)果，展現(xiàn)出其有望開(kāi)創(chuàng)一個(gè)以患者為中心、多元化治療方式的新時(shí)代。" 

武田制藥將在世界睡眠大會(huì)期間以口頭和壁報(bào)形式分享其他報(bào)告，包括病恥感對(duì)1型發(fā)作性睡病患者的影響、睡眠算法和食欲素生物標(biāo)志物評(píng)價(jià)（用于更準(zhǔn)確診斷1型發(fā)作性睡病），以及Oveporexton 2b期研究的其他分析（包括患者治療滿意度調(diào)查以及對(duì)認(rèn)知、微睡眠和小睡的影響）。

關(guān)于Oveporexton（TAK-861）

Oveporexton（TAK-861）是一種在研選擇性食欲素2型受體 （OX2R） 激動(dòng)劑，可選擇性地刺激 OX2R 以恢復(fù)其信號(hào)傳導(dǎo)，并改善因食欲素缺乏而導(dǎo)致的 1 型發(fā)作性睡病 （NT1）。Oveporexton通過(guò)激活 OX2R，促進(jìn)覺(jué)醒并減少異常的快速眼動(dòng)（REM）睡眠現(xiàn)象，包括猝倒，以解決廣泛的白天和夜間癥狀。

關(guān)于 FirstLight 和 RadiantLight 3 期食欲素研究

FirstLight（TAK-861-3001；NCT06470828 ）和RadiantLight（TAK-861-3002； NCT06505031 ）是全球多中心安慰劑對(duì)照研究，旨在評(píng)價(jià)Oveporexton與安慰劑相比在  1型發(fā)作性睡?。∟T1）患者中治療  12周的有效性、安全性和耐受性。這些研究在19個(gè)國(guó)家進(jìn)行，入組工作在6個(gè)月內(nèi)完成。 FirstLight研究入組了168例受試者，隨機(jī)分配至三個(gè)給藥組（每日兩次2 mg、每日兩次1 mg和安慰劑）之一。RadiantLight 研究入組了105例受試者，隨機(jī)分配至兩個(gè)給藥組（每日兩次2 mg和安慰劑）。兩項(xiàng)研究的主要終點(diǎn)是通過(guò)清醒維持實(shí)驗(yàn)（MWT，覺(jué)醒的標(biāo)準(zhǔn)測(cè)量指標(biāo)）測(cè)量的日間過(guò)度思睡（EDS）改善。關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括通過(guò)Epworth思睡量表（ESS）測(cè)量的EDS改善和每周猝倒發(fā)生率（WCR；評(píng)價(jià)猝倒的指標(biāo)）。這些研究還評(píng)價(jià)了Oveporexton對(duì)受試者保持注意力的能力、受試者的總體生活質(zhì)量、發(fā)作性睡病癥狀譜和日常生活功能的影響，以及Oveporexton的安全性和耐受性。

關(guān)于武田制藥食欲素產(chǎn)品線

武田制藥是食欲素科學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，擁有一系列針對(duì)不同食欲素疾病量身定制的、處于臨床前和臨床階段的食欲素化合物。食欲素是睡眠和清醒的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑，并有助于其他基本功能，包括注意力、情緒、  新陳代謝和呼吸。Oveporexton（TAK-861）是武田制藥食欲素產(chǎn)品線中主要的在研食欲素2型受體（OX2R）激動(dòng)劑化合物，并就治療  1型發(fā)作性睡?。∟T1）日間過(guò)度思睡獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局和中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的突破性療法認(rèn)定。公司還在食欲素水平在正常范圍內(nèi)的人群中研究其他食欲素激動(dòng)劑，包括TAK-360（一種口服OX2R激動(dòng)劑，最初在2期研究中被研究用于治療2型發(fā)作性睡?。∟T2）和特發(fā)性嗜睡癥（IH））以及涉及食欲素信號(hào)傳遞的其他潛在適應(yīng)癥。其他臨床前化合物也正在開(kāi)發(fā)中，包括TAK-495，預(yù)計(jì)將于2025財(cái)年進(jìn)入臨床階段。

關(guān)于武田制藥

武田制藥以"為人類(lèi)創(chuàng)造健康生活，為世界締造美好未來(lái)"為使命。我們專(zhuān)注于消化和炎癥性疾病、罕見(jiàn)病、血液制品、腫瘤、神經(jīng)科學(xué)及疫苗等關(guān)鍵治療領(lǐng)域，著力研發(fā)并為患者帶來(lái)突破性的創(chuàng)新療法。我們的目標(biāo)是攜手合作伙伴，打造動(dòng)態(tài)化和多樣化的產(chǎn)品管線，不斷改善患者體驗(yàn)，并拓展對(duì)前沿性治療方案的探索。武田制藥總部位于日本，作為一家以?xún)r(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球化生物制藥公司，我們始終致力于兌現(xiàn)對(duì)患者、員工和地球的承諾。我們遍布全球80多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的員工肩負(fù)著相同的使命，始終踐行兩個(gè)多世紀(jì)以來(lái)形成的價(jià)值觀。

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3. 本文所提及的Oveporexton （TAK-861）、TAK-360、TAK-495藥物目前尚未在中國(guó)獲批。